WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 25 juil. 2025

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. »