A la demande de la délégation ministérielle au numérique en santé (DNS) et de la direction générale de la Santé (DGS), la HAS publie un référentiel d’harmonisation du bilan médicamenteux. Objectif : harmoniser les bilans médicamenteux afin de produire un bilan unique et partageable quels que soient les contextes d’utilisation. Ce document reprend notamment les éléments identifiés dans l’activité de bilan partagé de médication en officine, et dans la conciliation des traitements médicamenteux à l’hôpital. L’élaboration du référentiel issu de ce travail favorise la numérisation de ce bilan et donc son partage entre la ville et l’hôpital.

Saisie par la direction générale de l’offre de soins (DGOS), la HAS a évalué l’intérêt du séquençage haut débit (NGS) au sein de la stratégie diagnostique des aminoacidopathies les plus fréquentes dans le cadre du transfert de dix actes du référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) vers la liste des actes et prestations (LAP) remboursés par l’Assurance maladie.

La HAS a été saisie par le ministre chargé de la Santé pour évaluer les médicaments à base de cannabis dans l’optique d’une éventuelle prise en charge par l’Assurance maladie. Compte-tenu des spécificités inhérentes à ces produits, ainsi que des enjeux sociétaux importants, la HAS publie sa méthode d'évaluation afin de préciser l’ensemble des étapes pré-requises à son évaluation finale. Elle entend s’appuyer sur une approche mêlant revue de la littérature, données issues de l’ANSM, contributions des associations de patients et groupes d’usagers du système de santé et auditions des parties prenantes. 

La HAS a été saisie par le ministère de la Santé afin de réévaluer les conditions de prise en charge des dispositifs médicaux de pression positive continue (PPC) et des prestations associées, inscrits sur la liste des produits et prestations remboursables (LPPR) pour le traitement du syndrome d’apnées-hypopnées obstructives du sommeil (SAHOS). La HAS délivre un premier avis en recommandant de regrouper ces dispositifs et accessoires au sein de descriptions génériques, et de préciser les prestations techniques, administratives et de suivi. Un second avis, attendu au 4ᵉ trimestre 2025, traitera des modalités d’indications spécifiques et de l’observance au traitement.

La HAS a évalué l’intérêt médical du séquençage haut débit ciblé de panels de gènes pour identifier les variants génétiques pertinents dans la pharmacogénétique des traitements des leucémies aiguës et des soins de support. Objectifs : définir la composition des panels, leur utilité face à d’autres techniques, ainsi que leur place dans la stratégie thérapeutique.

Saisie par la direction générale de l’offre de soins (DGOS) et le ministère de la Santé et de la prévention, la HAS a procédé à l’évaluation pluriannuelle des actes les plus coûteux de biologie médicale, dont le séquençage haut débit ciblé d’un panel de gènes en génétique constitutionnelle. Après avoir mené une enquête nationale de pratique afin de définir le périmètre des évaluations à mener, la HAS a défini l’ordre de priorisation de ces évaluations. Ceci a ainsi permis d’établir le programme d’évaluation des actes de séquençage haut débit ciblé en génétique constitutionnelle. Ce travail a conduit à la définition de 85 groupes d’évaluation, répartis en 29 vagues successives, chacune couvrant trois indications : maladies rares, tests pharmacogénétiques ou prédispositions génétiques au cancer.

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l’AUDC seul, ou en monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas l’AUDC. »

Pas de progrès dans la prise en charge.

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement :

• dans le traitement du cancer de la prostate hormono-dépendant à un stade avancé ;
• en association avec la radiothérapie dans le traitement du cancer de la prostate localisé à haut risque et localement avancé hormono-dépendant.

Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Réévaluation à la demande du laboratoire.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’infection par le VIH-1 uniquement chez l’adulte et l’adolescent âgé de plus de 12 ans et pesant au moins 40 kg :

• naïfs de traitement, ayant plus de 200 CD4/mm3, une charge virale (CV) inférieure à 500 000 copies/mL et sans résistance connue ou suspectée vis-à-vis de l’une des deux molécules ;
• pré-traités, ayant de façon stable une CV < 50 copies/mL depuis au moins un an, plus de 350 CD4/mm3 et sans résistance connue ou suspectée vis-à-vis de l’une des deux molécules.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients infectés par le VIH-1, à partir de l’âge de 12 ans, naïfs de traitement, ayant plus de 200 CD4/mm3, une CV < 500 000 copies/mL et sans résistance connue ou suspectée vis-à-vis de l’une des deux molécules.

Pas de progrès dans la prise en charge des patients infectés par le VIH-1, pré-traités et virologiquement contrôlés, par rapport à la spécialité JULUCA. 

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM.

Pas de progrès des nouvelles présentations par rapport aux présentations déjà disponibles.

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement :

Pour les spécialités LEVOFOLINATE DE CALCIUM ZENTIVA 10 mg/ml et 25 mg/2,5 ml :

• en association avec le 5 fluorouracile en thérapie cytotoxique ;
• pour diminuer la toxicité et contrecarrer l'action des antagonistes de l'acide folique tels que le méthotrexate dans le cas d'une utilisation en thérapie cytotoxique et en cas de surdosage chez les adultes et chez les enfants. En thérapie cytotoxique, cette procédure est communément appelée « sauvetage folinique ».

Uniquement pour la spécialité LEVOFOLINATE DE CALCIUM ZENTIVA 25 mg/2,5 ml :

• en prévention et traitement des carences en folates au cours des grandes malabsorptions et des alimentations parentérales totales et prolongées.

Pas de progrès des nouvelles présentations par rapport aux présentations déjà disponibles.

Primo-inscription et extension d’indication.

Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 28 jours et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques ainsi que dans le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 6 mois et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte chronique qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques ».

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge chez l’enfant de moins de 12 ans.

Pas de progrès chez l’adulte (12 ans et plus).

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans « le diagnostic de l'hypersensibilité au venin de guêpe Polistes spp. et le traitement par immunothérapie allergénique des sujets allergiques au venin de guêpe Polistes spp. »

Pas de progrès dans la prise en charge.

Inscription.

Avis défavorable au remboursement de KISQALI en association avec un inhibiteur de l’aromatase chez les patients dans le traitement adjuvant du cancer du sein au stade précoce avec récepteurs hormonaux (RH) positifs et récepteurs du facteur de croissance épidermique humain 2 (human epidermal growth factor receptor 2 [HER2]) négatifs, à haut risque de rechute.

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement dans le traitement symptomatique des douleurs légères à modérées et/ou de la fièvre.

Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport aux présentations déjà disponibles.

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement en association dans le traitement des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire uniquement chez le nourrisson et le jeune enfant de 6 mois à moins de 4 ans présentant une épilepsie.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations cliniques couvertes par l’indication AMM. 

Pas de progrès de la nouvelle présentation disposant d’une seringue graduée de 5 mL par rapport aux présentations disposant d’une seringue graduée de 1 mL et 3 mL déjà disponibles.

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans « le traitement symptomatique du syndrome d’hyperactivité vésicale (HAV) chez l’adulte ».

Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans les indications suivantes :

• RYBREVANT (amivantamab) : « RYBREVANT, en association au lazertinib, en première ligne de traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec mutations de l’EGFR par délétions dans l’exon 19 ou substitution L858R dans l’exon 21. »
• LAZCLUZE (lazertinib) : « LAZCLUZE, en association à l’amivantamab, en première ligne de traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec mutations de l’EGFR par délétions dans l’exon 19 ou substitution L858R dans l’exon 21. »

Un progrès thérapeutique par rapport à TAGRISSO (osimertinib).

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement dans l’indication :

« TRUQAP est indiqué en association avec le fulvestrant dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique, positif pour les récepteurs à œstrogènes (RE), HER2-négatif, présentant une ou plusieurs altérations PIK3CA/AKT1/PTEN à la suite d’une récidive ou d’une progression pendant ou après une hormonothérapie (voir rubrique 5.1 du RCP). Chez les femmes pré- ou périménopausées, TRUQAP et le fulvestrant doivent être associés avec un agoniste de l’hormone de libération de la lutéinostimuline (LHRH). Pour les hommes, l’administration d’un agoniste de la LHRH selon les pratiques cliniques courantes devra être considérée. » 

Pas de progrès de TRUQAP (capivasertib) en association avec le fulvestrant par rapport au fulvestrant seul dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique, positif pour les récepteurs à œstrogènes (RE), HER2-négatif, présentant une ou plusieurs altérations PIK3CA/AKT1/PTEN à la suite d’une récidive ou d’une progression pendant ou après une hormonothérapie.

Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement en traitement continu de l'asthme persistant, dans les situations où l'administration par voie inhalée d'un médicament associant un corticoïde et un bronchodilatateur bêta-2 agoniste de longue durée d'action est justifiée :

• chez les patients insuffisamment contrôlés par une corticothérapie inhalée et la prise d'un bronchodilatateur bêta-2 agoniste de courte durée d'action par voie inhalée « à la demande »,
• chez les patients contrôlés par l'administration d'une corticothérapie inhalée associée à un bêta-2 agoniste de longue durée d'action par voie inhalée.

Pas de progrès de BECLOMETASONE/FORMOTEROL VIATRIS 200/6 µg/dose (béclométasone/formotérol), solution pour inhalation en flacon pressurisé, par rapport à la spécialité de référence INNOVAIR 200/6 µg/dose (béclométasone/formotérol), solution pour inhalation en flacon pressurisé.

Extension d'indication.

Avis favorable au remboursement en administration intravésicale « dans le traitement :

• du carcinome papillaire transitionnel de la vessie,
• du carcinome in situ,
• et pour la prophylaxie intravésicale de la récurrence de tumeur de la vessie n’infiltrant pas le muscle après résection transurétrale. »

Pas de progrès de cette spécialité par rapport aux spécialités à base d’épirubicine déjà disponibles et disposant de cette même indication.

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans l’indication : « JEMPERLI est indiqué en association avec le carboplatine et le paclitaxel pour le traitement de première ligne des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre (CE) avancé nouvellement diagnostiqué ou récidivant et candidates à un traitement systémique. »

Un progrès thérapeutique de JEMPERLI (dostarlimab) en association avec le carboplatine et le paclitaxel en phase d’induction, suivi par un traitement d’entretien par JEMPERLI (dostarlimab) en monothérapie par rapport à l’association de carboplatine et paclitaxel dans le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre (CE) avancé nouvellement diagnostiqué ou récidivant, avec un statut tumoral dMMR/MSI-H.

Pas de progrès de JEMPERLI (dostarlimab) en association avec le carboplatine et le paclitaxel en phase d’induction, suivi par un traitement d’entretien par JEMPERLI (dostarlimab) en monothérapie par rapport à l’association de carboplatine et paclitaxel dans le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre (CE) avancé nouvellement diagnostiqué ou récidivant, avec un statut tumoral pMMR/MSS ou dont le statut au regard de cette déficience n’est pas connu.

Inscription.

Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins un traitement antérieur, incluant un agent immunomodulateur et un inhibiteur du protéasome, qui sont réfractaires au lénalidomide et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement ».

Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Modification des conditions de l'inscription.

Avis favorable au remboursement dans l’indication « en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement de première ligne du myélome multiple nouvellement diagnostiqué (MMND) de l’adulte inéligible à une greffe autologue de cellules souches ».

Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Inscription.

Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « en monothérapie chez l’adulte pour le traitement de la maladie de Vaquez (polycythémie vraie) sans splénomégalie symptomatique, intolérants ou en échec à l’hydroxyurée ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse) »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Pas de progrès dans la prise en charge.

Inscription.

Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement de la polyglobulie de Vaquez ou la thrombocytémie essentielle, chez les patients adultes intolérants ou en échec à l’hydroxyurée, ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).  

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Pas de progrès dans la prise en charge de la polyglobulie de Vaquez ou la thrombocytémie essentielle, chez les patients adultes intolérants ou en échec à l’hydroxyurée, ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité EPCORITAMAB AbbVie dans l'indication « dans le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, inéligibles à l’ensemble des traitements disponibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T ».

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. »

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité REZUROCK (bélumosudil) dans l'indication « Traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique (GvHD chronique) après l’échec d’au moins deux lignes antérieures de traitement systémique ».

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité JAYPIRCA (pirtobrutinib) dans l'indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) en rechute et réfractaire qui ont été précédemment traités par un inhibiteur de la BTK et par vénétoclax (double-réfractaires). »

Refus de renouvellement de l'autorisation d’accès précoce  de la spécialité KIMOZO (témozolomide) dans l'indication « en monothérapie ou en association à un inhibiteur spécifique de l'ADN topoisomérase I (irinotécan ou topotecan) dans le traitement des patients pédiatriques âgés de 1 à 6 ans et chez les patients âgés de plus de 6 ans dans l’incapacité d’avaler le témozolomide sous forme de gélule et atteints :

• d’un neuroblastome à haut risque réfractaire ou présentant une réponse insuffisante à la chimiothérapie d’induction.
• d’un neuroblastome à haut risque récidivant après une réponse au moins partielle à la chimiothérapie d’induction suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches ».

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité EMCITATE (tiratricol) dans l'indication « traitement de la thyrotoxicose périphérique chez les patients atteints d’un déficit en transporteur 8 de monocarboxylate (MCT8) (syndrome d’Allan-Herndon-Dudley), dès la naissance. »

La HAS recherche des chargé(e)s de projet pour réaliser l’analyse critique de la littérature en vue de l’élaboration d’une recommandation de bonnes pratiques sur le repérage et la prise en charge des personnes présentant un premier épisode psychotique ou un risque d’évolution vers une psychose.

Clôture de l’appel le 19 septembre 2025.