EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie familiale homozygote chez l'enfant de 6 mois à 4 ans
Opinions on drugs -
Posted on
Sep 10 2025
Reason for request
Extension d'indication
Modification des conditions de l'inscription
L'essentiel
Avis favorable au remboursement de EVKEEZA (évinacumab) en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-c) pour le traitement des patients pédiatriques âgés de 6 mois à 4 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo).
Quel progrès ?
Un progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
Chez les enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote insuffisamment contrôlée malgré un traitement hypolipémiant optimisé conformément aux pratiques cliniques établies, EVKEEZA (évinacumab) constitue une option thérapeutique de dernier recours, en complément d’un régime alimentaire pauvre en graisses.
Recommandations particulières
La Commission recommande le statut de médicament d'exception.
Clinical Benefit
Moderate
Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est modéré dans l’indication de l’AMM.
Clinical Added Value
minor
Compte tenu :
de l’absence de donnée issue d’étude clinique pour la population des enfants âgés de moins de 5 ans ;
des données précédemment déposées et analysées concernant les autres populations pour lesquelles l’évinacumab est indiqué (enfants âgés de 5 à 11 ans [étude non comparative CL-17100 et données d’extrapolation] et adultes et adolescents [étude comparative ELIPSE-HoFH]) ;
de données d’utilisation rassurantes issues d’accès compassionnels chez les enfants de moins de 5 ans et d’une analyse d’extrapolation de l’efficacité de l’évinacumab dans cette population fondée sur un modèle de simulation pharmacocinétique (PK) et PK/PD (pharmacodynamie) ;
de l’absence de nouveau signal de sécurité et du profil de tolérance plutôt favorable de l’évinacumab ;
la Commission considère qu’EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote.
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