EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie familiale homozygote chez l'enfant de 6 mois à 4 ans

Le service médical rendu par EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• de l’absence de donnée issue d’étude clinique pour la population des enfants âgés de moins de 5 ans ;
• des données précédemment déposées et analysées concernant les autres populations pour lesquelles l’évinacumab est indiqué (enfants âgés de 5 à 11 ans [étude non comparative CL-17100 et données d’extrapolation] et adultes et adolescents [étude comparative ELIPSE-HoFH]) ;
• de données d’utilisation rassurantes issues d’accès compassionnels chez les enfants de moins de 5 ans et d’une analyse d’extrapolation de l’efficacité de l’évinacumab dans cette population fondée sur un modèle de simulation pharmacocinétique (PK) et PK/PD (pharmacodynamie) ;
• de l’absence de nouveau signal de sécurité et du profil de tolérance plutôt favorable de l’évinacumab ;

la Commission considère qu’EVKEEZA (évinacumab) 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge des enfants âgés de 6 mois à 4 ans ayant une hypercholestérolémie familiale homozygote.