ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 10 nov. 2025

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant une mutation LMNA inactivatrice hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine ou une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote ».

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Ce médicament a également fait l'objet d’un deuxième renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 26 août 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n° 2022.0297 du 8 septembre 2022 et renouvelée une première fois par la décision 2023.0278 du 20 juillet 2023.