Décision n°2025.0255/DC/SEM du 6 novembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité ZOKINVY (lonafarnib)

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant une mutation LMNA inactivatrice hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine ou une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote ».