TAKHZYRO (lanadélumab) - Angioedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 déc. 2025

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans « la prévention des crises récurrentes d’angioedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus. »

Quel progrès ?

Un progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des limites de tolérance et d’efficacité des traitements historiques de première intention (danazol, acide tranexamique, progestatifs) qui restreignent leur utilisation, et malgré l’absence de données comparatives par rapport à ces traitements, la Commission considère que TAKHZYRO (lanadelumab) constitue un traitement préventif des crises récurrentes d’angioedème héréditaire (AOH) qui peut être envisagé en première intention chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Cependant, les nouvelles données disponibles ne permettent pas de le situer de façon robuste par rapport aux alternatives disponibles, à savoir les spécialités CINRYZE (inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine) et ORLADEYO (berotralstat).

Dans ces conditions, le choix doit être guidé par la fréquence et la sévérité des crises, le profil de tolérance, les modalités d’administration (auto-administration possible par le patient après apprentissage par voie SC avec le lanadelumab ou par voie orale avec le berotralstat ou par voie IV avec l’inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine) et les préférences du patient.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par TAKHZYRO (lanadelumab) reste important dans l’indication « prévention des crises récurrentes d’angioedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus ».

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

du recul sur la tolérance du lanadelumab avec notamment les résultats finaux de l’étude d’extension après 30 mois de suivi et de l’absence de signal de tolérance identifié,
des nouvelles données d’efficacité de nature exploratoire, qui semblent conforter le bénéfice du lanadelumab utilisé en prévention, sur la réduction du nombre de crises,
de l’absence de donnée robuste de comparaison aux alternatives à base d’inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine ou de berotralstat, les données disponibles étant issues de comparaisons indirectes comportant de nombreuses limites méthodologiques ne permettant pas la prise en compte de leurs résultats,
de l’absence de nouvelle donnée clinique susceptible de modifier l’appréciation initiale,

la Commission estime que TAHKZYRO (lanadelumab) conserve une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du traitement de fond préventif au long terme chez les patients âgés de 12 ans et plus.