EZMEKLY (mirdamétinib) - Neurofibromatose de type A (NF1) chez l'adulte et l'enfant à partir de 2 ans

Le service médical rendu par EZMEKLY (mirdamétinib) 1 mg, gélule et comprimé dispersible, et 2 mg, gélule, est important dans l’indication pour le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).

Compte tenu :

• du besoin médical non couvert chez les enfants de moins de 3 ans et seulement partiellement couvert chez ceux âgés de 3 à ≤ 17 ans par le sélumétinib en gélule, formulation galénique non adaptée à la pédiatrie, en particulier aux enfants de moins de 6 ans susceptibles d’éprouver des difficultés à avaler les gélules,
• de l’intérêt de la forme pharmaceutique en comprimé dispersible d’EZMEKLY (mirdamétinib) mieux adaptée à l’administration chez l’enfant de moins de 6 ans,
• des données non comparatives de l’étude de phase II MEK-NF-201 réalisée chez des adultes et enfants âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 ayant des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables, traités par le mirdamétinib jusqu’à 24 cycles de traitement (environ 22 mois), suggérant des taux de réponses objectives (réponses partielles + réponses complètes) de 41 % (n = 24/58 ; IC95% [29 ; 55]) dans la cohorte adulte et de 52 % (n = 29/56 ; IC95% [38 ; 65]) dans la cohorte pédiatrique, mais sans observation de réponses complètes,
• de l’absence de données robustes sur la diminution de la douleur, symptôme majeur dans cette affection, et sur la qualité de vie des patients alors qu’elle est particulièrement altérée en cas de NFP volumineux,
• du profil de tolérance du mirdamétinib marqué par des événements indésirables notamment gastro-intestinaux et cutanés, et de la nécessite d’une surveillance régulière notamment de la fonction cardiaque et oculaire,
• des incertitudes sur l’efficacité et la tolérance à long terme, dans l’attente des données de la phase d’extension de l’étude MEK-NF-201 et de l’étude PASS,

la Commission considère que EZMEKLY 1 mg et 2 mg (mirdamétinib), gélule, et EZMEKLY 1 mg (mirdamétinib), comprimé dispersible, apportent une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), au même titre que KOSELUGO (sélumétinib), dans la stratégie de prise en charge des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).