UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare

Name: Avis sur UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare
Item: UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare
Author: Haute Autorité de Santé

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 28 janv. 2026

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »

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