DUVYZAT (givinostat) - Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 6 ans et plus

L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans « le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients ambulants, âgés de 6 ans et plus, recevant un traitement concomitant par corticostéroïdes ».

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

A ce jour, les corticoïdes constituent la seule famille thérapeutique à avoir démontré un effet bénéfique sur la motricité dans la DMD1, mais avec un profil de tolérance au long cours défavorable. Les recommandations actuelles préconisent de débuter les corticoïdes chez un enfant marchant, au moment où le développement moteur stagne (phase de plateau, qui précède le déclin des fonctions motrices), soit habituellement entre 5 et 6 ans.

Compte tenu de sa quantité d’effet non cliniquement pertinente et de son profil de tolérance dont les événements indésirables (majoritairement gastrointestinaux avec diarrhée, vomissements et douleurs abdominales, et hématologiques avec thrombopénie, hypertriglycéridémie, diminution des plaquettes) s’ajoutent au profil de tolérance défavorable au long cours des corticoïdes, DUVYZAT (givinostat) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients ambulants, âgés de 6 ans et plus, recevant un traitement concomitant par corticostéroïdes.