OGSIVEO (nirogacestat) - Tumeurs desmoïdes

L'essentiel

Avis favorable au remboursement d’OGSIVEO dans l’indication : « OGSIVEO en monothérapie est indiqué dans le traitement des patients adultes qui présentent des tumeurs desmoïdes progressives et nécessitent un traitement systémique ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge uniquement chez les patients prétraités.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

OGSIVEO (nirogacestat) est un traitement de première ou de seconde intention des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes progressives et nécessitant un traitement systémique. Sa place précise versus les inhibiteurs de tyrosine kinase reste à déterminer en l’absence de données comparatives.

Avis économique

Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 1er septembre 2026. 

L’avis économique porte sur une indication superposable à celle demandée au remboursement, à savoir les patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression nécessitant un traitement systémique, après au moins une ligne de traitement systémique antérieure. 

La Commission évaluation économique et de santé publique a conclut que :  

• l’efficience du nirogacestat n’était pas documentée ; 

• aucun résultat estimé dans le modèle d’évaluation économique ne pouvait être considéré, ni la survie sans progression, ni l’utilité, ni le coût ; 

• l’estimation du coût de traitement par nirogacestat par l’industriel n’était pas réaliste, car elle repose sur une durée de 1 an maximum alors même que la médiane d’exposition au traitement dans le suivi à long terme de l’étude DeFi est de 33,6 mois. 

Dans le cadre de ce dossier, aucune analyse d’impact budgétaire n’a été fournie par l’industriel.  

> OGSIVEO - Avis économique (pdf)