ADZYNMA (ADAMTS13r) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 mars 2026

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13. ADZYNMA peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu :

des résultats finaux d’efficacité vs le standard de traitement par plasmathérapie observés dans l’étude pivot en cross over (281102) et ceux intermédiaire de l’étude d’extension (3002),
des limites connues du standard de traitement actuel par plasmathérapie en termes d’efficacité, de tolérance, de qualité de vie, d’impact socioéconomique et d’accessibilité,
du profil de tolérance plus favorable de l’ADAMTS13r par rapport à la plasmathérapie,

et malgré :

les limites méthodologiques de l’étude pivot et de l’étude d’extension,
l’absence de donnée robuste démontrant un impact supplémentaire sur la qualité de vie et l’organisation des soins, bien qu’attendu,
l’absence de données de morbi-mortalité en termes notamment d’incidence des complications,
des incertitudes sur la tolérance à long terme, notamment concernant l’apparition d’anticorps neutralisants anti-ADAMST13,

ADZYNMA (ADAMTS13r), en tant que traitement enzymatique substitutif (TES), reste le traitement de première intention à privilégier chez les patients, quel que soit leur âge, atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 et ce, en tant que traitement prophylactique et à la demande en cas d’épisode aigu de PTTc.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ADZYNMA 500 UI et 1500 UI (ADAMTS13r) reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

des résultats finaux d’efficacité comparative vs le standard de traitement (plasmathérapie) observés dans l’étude pivot en cross over (281102) :
- aucun épisode aigu de PTT survenu pendant les périodes de traitement prophylactique par ADAMTS13r vs un épisode pendant les périodes de traitement prophylactique par le standard de traitement (plasmathérapie),
- un épisode aigu confirmé, traité et résolu par ADAMTS13r en 3 jours vs 2 épisodes aigus de PTT confirmés, traités et résolus par le standard de traitement (plasmathérapie) en 14,8 jours et 1,5 jours,
- incidence plus faible des épisodes subaigus et manifestations cliniques isolées avec l’ADAMTS13r vs standard de traitement (plasmathérapie),
des limites connues du standard de traitement actuel (plasmathérapie) en termes d’efficacité, de tolérance, de qualité de vie, d’impact socioéconomique et d’accessibilité,
des résultats intermédiaires d’efficacité observés dans l’étude d’extension (3002), confortant ceux de l’étude pivot avec un seul épisode aigu de PTT confirmé et survenu chez un patient de la cohorte prophylaxie sur les 75 patients inclus dans la cohorte,
du profil de tolérance plus favorable de l’ADAMTS13r par rapport à la plasmathérapie, mais avec des incertitudes sur la tolérance à long terme, notamment concernant l’apparition d’anticorps neutralisants anti-ADAMST13,
de l’absence de données robustes démontrant un impact supplémentaire sur la qualité de vie et l’organisation des soins, bien que cet impact soit attendu,
de l’absence de données de morbi-mortalité en termes d’incidence des complications,

la Commission considère que ADZYNMA 500 UI et 1500 UI (ADAMTS13r) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique actuelle du purpura thrombotique throm-bocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 5.2) et ce, en tant que traitement prophylactique et à la demande en cas d’épisode aigu de PTTc.