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AMVUTTRA (vutrisiran sodique) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 01 avr. 2026

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 ».

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les patients atteints d’amylose hATTR avec polyneuropathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un neurologue, un cardiologue et un généticien). La décision et le choix du traitement doivent être pris en coordination avec les centres de compétences/références des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS.

ONPATTRO (patisiran) est le traitement de 1ère intention, pour la prise en charge des patients adultes atteints d’amylose hATTR avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.

Les nouvelles données cliniques fournies issues de la phase d’extension en ouvert de l’étude HELIOS-A avec 18 mois de suivi et les données parcellaires du suivi des patients traités dans le cadre de l’accès précoce n’ont pas démontré de bénéfice supplémentaire de la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) par rapport à ONPATTRO (patisiran), justifiant le maintien de sa place en seconde intention pour la prise en charge des patients adultes atteints d’amylose hATTR avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • de l’évaluation initiale du vutrisiran ayant démontré sa non-infériorité versus le patisiran sur un critère de jugement secondaire hiérarchisé biologique, sans évaluation de sa supériorité ; la quantité d’effet du vutrisiran reposant sur la démonstration d’une supériorité versus un groupe placebo externe sur le critère de la variation moyenne du score mNIS+7 après 18 mois de traitement, dans une étude ouverte,
  • des nouvelles données reposant sur des résultats uniquement exploratoires issus de la période d’extension en ouvert de l’étude HELIOS-A avec 18 mois de suivi, ainsi que des données observationnelles parcellaires issues du suivi des patients traités dans le cadre de l’accès précoce qui ne sont pas susceptibles de modifier la précédente évaluation,
  • de l’administration du vutrisiran par voie sous cutanée trimestrielle permettant une commodité d’emploi par rapport aux alternatives disponibles, avec un impact attendu sur le parcours de soins mais sans données fournies permettant de l’étayer,
  • du profil de tolérance du vutrisiran qui apparait favorable avec 18 mois supplémentaires de suivi dans la période d’extension en ouvert de l’étude HELIOS-A et l’absence de nouveau signal identifié avec cette molécule,

la Commission considère qu’AMVUTTRA (vutrisiran) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) versus ONPATTRO (patisiran), dans le traitement des patients adultes atteints d’amylose hATTR avec une polyneuropathie de stade 1 ou 2.

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