REZDIFFRA (resmétirom) - Stéatohépatite MASH
Nature de la demande
L'essentiel
Avis favorable au remboursement dans l’indication AMM « en association avec un régime alimentaire et de l’exercice physique pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique sans cirrhose (MASH) avec fibrose hépatique modérée à avancée (fibrose de stades F2 à F3) ».
Quel progrès ?
Pas de progrès dans la prise en charge dans l’attente des résultats des études MAESTRO-NASH et MAESTRO-NASH-OUTCOMES.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
Le resmétirom est le premier médicament disposant d’une AMM européenne spécifiquement pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique sans cirrhose (MASH) avec fibrose hépatique modérée à avancée (fibrose de stades F2 à F3). Il doit être prescrit en association avec un régime alimentaire et de l’exercice physique conformément à son AMM. Il s’agit d’un traitement de 1ère intention. Sa place par rapport au sémaglutide reste à définir.
Recommandations particulières
La Commission recommande le statut de médicament d’exception pour REZDIFFRA (resmétirom) dans cette indication.
Dans la mesure où les critères d’éligibilité au médicament nécessitent de poser le diagnostic de MASH associé à une fibrose de stade 2 ou 3, sans cirrhose associée, il est proposé que la prescription initiale soit réservée aux médecins spécialisées en hépato-gastro-entérologie, aux médecins spécialistes en endocrinologie diabétologie et en nutrition.
Par ailleurs, pour ne pas exposer inutilement et au long cours les patients non répondeurs, et en raison d’un nombre important de patients susceptibles d’être exposés au long cours à ce médicament, il convient d'avoir des critères d'arrêt de traitement en cas d'inefficacité du resmétirom. Ces critères, non histologiques (car il n'est ni possible ni souhaitable de réaliser des biopsies hépatiques aux patients qui seront traités) restent à définir.
Les critères diagnostiques et de suivi de l’efficacité devront donc se référer aux recommandations prochainement émises par les sociétés savantes.
Service Médical Rendu (SMR)
| Modéré |
Le service médical rendu par REZDIFFRA (resmétirom) est modéré dans l’indication de l’AMM. La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats finaux de l’étude MAESTRO-NASH-OUTCOMES (disponibles en 2028), ceux pour l’étude MAESTRO-NASH étant attendues en 2029. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| V (absence) |
Compte tenu :
la Commission considère qu’en l’état actuel des données, et dans l’attente des résultats des études de phase 3 visant à confirmer les résultats histologiques à 52 semaines à plus long terme, à établir un bénéfice clinique notamment en termes d’événements cliniques hépatiques, et à mieux cerner son profil de tolérance au long cours, REZDIFFRA (resmétirom) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle. |
