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WILFACTIN (facteur Willebrand de coagulation humain) - Maladie de Willebrand chez les enfants de moins de 6 ans

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 28 mai 2026

Nature de la demande

Extension d'indication

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans l’indication « WILFACTIN est indiqué dans le traitement et la prévention des hémorragies et en situation chirurgicale chez les patients atteints de la maladie de Willebrand (MW) quand le traitement seul par la desmopressine (DDAVP) est inefficace ou contre-indiqué. WILFACTIN peut être utilisé chez tous les groupes d’âge. WILFACTIN ne doit pas être utilisé dans le traitement de l'Hémophilie. »

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le traitement et la prévention des hémorragies et en situation chirurgicale, WILFACTIN (FW humain) est un traitement de 2nde intention chez les patients atteints de la maladie de Willebrand âgés de moins de 6 ans quand la desmopressine seule est contre-indiquée ou inefficace, au même titre que chez les patients plus âgés.

Chez les enfants de moins de 6 ans, le seul concentré de FW déjà autorisé et disponible est la spécialité VONCENTO. Celle-ci contient du FVIII avec un ratio FVIII/FvW de 1:2,4 à la différence de WILFACTIN (FvW humain) qui en est quasiment dépourvu. Le contenu en facteur VIII de chaque spécialité est à prendre en compte, particulièrement dans les situations d’injections répétées, afin de minimiser le risque thromboembolique veineux lié à l’accumulation de FVIII.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par WILFACTIN 100 UI/mL (FvW humain), poudre et solvant pour solution injectable, est important dans le traitement et la prévention des hémorragies et en situation chirurgicale chez les patients âgés de moins de 6 ans atteints de la maladie de Willebrand quand le traitement seul par la desmopressine est inefficace ou contre-indiqué. Par ailleurs cette évaluation n’est pas de nature à modifier les conclusions de ses avis précédents dans les autres populations de l’AMM (SMR important).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • des données cliniques disponibles chez l’enfant de moins de 6 ans, très limitées et reposant en particulier sur une étude de phase III ouverte non comparative suggérant une efficacité et un profil de tolérance comparable à celui décrit chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant plus âgé dans ses différentes indications,
  • du faible niveau de preuve de ces données, eu égard à la nature descriptive des résultats et aux très faibles effectifs évalués, en particulier dans la prophylaxie à long terme,
  • de l’absence de comparaisons aux alternatives thérapeutiques disponibles,

la Commission considère que WILFACTIN 100 UI/mL (facteur Willebrand de coagulation humain), poudre et solvant pour solution injectable, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) chez les enfants âgés de moins de 6 ans, dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 1.3). Par ailleurs cette évaluation n’est pas de nature à modifier les conclusions de ses avis précédents dans les autres populations de l’AMM (ASMR V).

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