DAWNZERA (donidalorsen) - Angiœdème héréditaire chez l'adulte et l'adolescents de 12 ans et plus

Le service médical rendu par DAWNZERA 80 mg (donidalorsen) en solution injectable est important dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• de la démonstration d’une supériorité du donidalorsen toutes les 4 semaines par rapport au placebo dans une étude de phase III randomisée, en double aveugle, en termes de nombre de crises normalisées dans le temps après 25 semaines de traitement (critère de jugement principal) (0,44 IC95%= [0,265 ;0,727]) versus 2,26 IC95% = [1,657 ;3,085]), p<0,001), ainsi que sur les critères de jugement secondaires hiérarchisés significatifs,
• d’une démonstration en tant que critère de jugement secondaire hiérarchisé d’une supériorité du donidalorsen versus placebo, en termes de qualité de vie,
• de l’absence de comparaison directe du donidalorsen à un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison était possible,
• des résultats d’une comparaison indirecte aux alternatives à base de lanadelumab, de garadacimab, d’inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine ou de berotralstat, comportant de nombreuses limites méthodologiques ne permettant pas leur prise en compte,
• du profil de tolérance du donidalorsen qui apparait favorable, avec des données issues notamment d’une étude de suivi en ouvert à 53 semaines, majoritairement marqué par des infections, des événements digestifs et des réactions au site d’injection,

La Commission considère que DAWNZERA (donidalorsen) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents.