HYFTOR (sirolimus) - Angiofibrome facial associé à la sclérose tubéreuse de Bourneville chez l'adulte et l'enfant âgé de 6 ans et plus

Name: Avis sur HYFTOR (sirolimus) - Angiofibrome facial associé à la sclérose tubéreuse de Bourneville chez l'adulte et l'enfant âgé de 6 ans et plus
Item: HYFTOR (sirolimus) - Angiofibrome facial associé à la sclérose tubéreuse de Bourneville chez l'adulte et l'enfant âgé de 6 ans et plus
Author: Haute Autorité de Santé

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 16 sept. 2026

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’angiofibrome facial associé à la sclérose tubéreuse de Bourneville chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus ».

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu de l’efficacité démontrée en terme d’amélioration du critère composite (taille et rougeur des angiofibromes), et ce malgré les limites constatées dans l’étude, de la place limitée du laser et de la chirurgie dans la prise en charge des angiofibromes faciaux, car nécessitant une anesthésie et laissant des cicatrices, et des difficultés d’accès à la préparation magistrale à base de sirolimus, HYFTOR (sirolimus) en gel à 0,2 % est un traitement de première intention dans le traitement des de l’angiofibrome facial associé à la sclérose tubéreuse de Bourneville chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus.

Selon le RCP, si aucun effet thérapeutique n’apparaît, l’administration de HYFTOR (sirolimus) doit être arrêtée après 12 semaines.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par HYFTOR (sirolimus) en gel pour application cutanée est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

Des données cliniques issues d’une étude de phase III randomisée versus placebo, en double aveugle, démontrant une amélioration du critère composite (taille et rougeur des angiofibromes faciaux) après 12 semaines de traitement, chez 97 % des patients du groupe sirolimus versus 16 % des patients du groupe placebo, soit une différence absolue de 81 % (IC95%= [62 ; 91%] ; p < 0,001) ; l’ampleur du bénéfice compensant les incertitudes liées à la fiabilité de ce critère,
De l’absence d’alternatives thérapeutiques satisfaisantes, avec les limites constatées des traitements physiques (laser et chirurgie) et des difficultés d’accès à la préparation magistrale à base de sirolimus,
Du profil de tolérance qui apparait favorable, avec des données issues notamment issues d’une étude de suivi en ouvert à 52 semaines, majoritairement marqué par une sécheresse cutanée, l’acné et le prurit,
De l’absence de donnée de qualité de vie, ce qui est regrettable compte tenu de l’impact de cette pathologie sur la qualité de vie des patients,

la Commission considère qu’HYFTOR (sirolimus) 2 mg/g, gel, apporte une amélioration mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des angiofibromes faciaux associés à la sclérose tubéreuse de Bourneville.