MYQORZO (aficamten) - Cardiomyopathie hypertrophique obstructive

Le service médical rendu par MYQORZO (aficamten) 5 mg, 10 mg, 15 mg et 20 mg, comprimé pelliculé, est important chez les patients adultes pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) symptomatique (classe II et III de la classification New York Heart Association, NYHA).

Compte tenu :

• de la démonstration de la supériorité de l’aficamten par rapport au métoprolol dans une étude comparative randomisée de phase III (MAPLE-HCM) sur l’amélioration de la capacité physique (pic de VO2) et l’amélioration des symptômes cliniques NYHA à la semaine 24 chez les patients adultes avec une CMHo symptomatique ;
• de la démonstration de la supériorité de l’aficamten par rapport au placebo dans une étude comparative randomisée de phase III (SEQUOIA-HCM) sur l’amélioration de la capacité physique (pic de VO2), l’amélioration des symptômes cliniques NYHA et sur la réduction de la durée d’éligibilité aux procédures de thérapie de réduction septale à la semaine 24, chez des patients adultes avec une CMHo symptomatique (malgré un traitement de fond optimisé) ;
• de la démonstration de la supériorité de l’aficamten, à la fois par rapport au métoprolol (MAPLE-HCM) et par rapport au placebo (SEQUOIA-HCM), sur un critère de qualité de vie évalué à l’aide d’un score validé et spécifique de la pathologie (score clinique du questionnaire KCCQ 23) ;
• d’un profil de tolérance de l’aficamten acceptable et comparable au métoprolol (MAPLE-HCM) et au placebo (SEQUOIA-HCM) selon les données de sécurité issues des études cliniques ;
• d’un besoin médical partiellement couvert ;

et malgré :

• l’absence de démonstration de l’efficacité de l’aficamten sur des critères de morbi-mortalité (compte tenu du profil épidémiologique de la maladie et selon avis d’experts, il semble toutefois difficile d’évaluer l’efficacité de l’aficamten sur des critères de mortalité) ;
• une durée de suivi des études cliniques (24 semaines) qui ne permet pas de conclure sur l’efficacité et la sécurité à long terme de l’aficamten ;
• un effet potentiel délétère de l’aficamten sur la fonction cardiaque (réduction de la fraction d’éjection du ventricule gauche) qui ne peut être exclu chez les sujets à risque (patients présentant une affection intercurrente grave telle qu’une infection ou une arythmie) ;

la Commission considère que MYQORZO (aficamten) 5 mg, 10 mg, 15 mg et 20 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) symptomatique chez les patients adultes, lorsqu'il est utilisé seul ou chez les patients dont les symptômes persistent malgré un traitement de fond optimisé par bêtabloquants, inhibiteurs calciques et/ou disopyramide. En l’absence de comparaison directe entre l’aficamten et le mavacamten, la place de l’aficamten par rapport au mavacamten ne peut être précisée dans cette dernière situation.