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ABECMA (idecabtagene vicleucel) - myélome multiple

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 03 déc. 2021

Autorisation d’accès précoce octroyée le 2 décembre 2021 à la spécialité ABECMA (idecabtagene vicleucel) du laboratoire CELGENE dans l'indication « traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement ».

Avis de la commission de la transparence (CT)

La commission de la transparence (CT) a considéré que :

  • L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante, dès lors qu’en dépit de l’apparition de nouveaux traitements, notamment en première ligne, le myélome multiple est encore considéré comme incurable, que le nombre de cas incidents en France a été estimé à 5 442 patients en 2018 et que cette pathologie peut être responsable d’une maladie osseuse douloureuse, éventuellement associée à une hypercalcémie ou des complications neurologiques compressives ;
  • Il n’existe pas de traitement approprié, uniquement lorsque toutes les options thérapeutiques existantes ont été épuisées ;
  • La mise en œuvre du traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est rare, grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié ;
  • Ce médicament est présumé innovant, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, car ce premier CAR-T dans le myélome multiple est une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, et qu’il dispose d’un plan de développement adapté présentant des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient.

Décision de la HAS

Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT et note que le produit BLENREP, évoqué dans l’avis de la CT, n’est désormais plus disponible à l’ensemble des patients (information non connue le 3 novembre 2021 lors de l’évaluation par la CT).

Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont remplis. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

ABECMA 260-500 x 106 cellules, dispersion pour perfusion (idecabtagene vicleucel) - Poche pour perfusion du laboratoire CELGENE

dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ».

Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservés à l’usage hospitalier et sa prescription est restreinte à certains médecins spécialistes, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


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